Asciminib (Scemblix) estis aprobita por plenkreskaj pacientoj kun lastatempe diagnozita Filadelfia kromosom-pozitiva kronika mieloida leŭkemio (Ph+ CML) en kronika fazo (CP). La akcelita aprobo estis donita de la FDA en 29 oktobro 2024.
Antaŭe, asciminib estis aprobita de FDA en oktobro 2021 kaj de EMA en aŭgusto 2022 por la traktado de plenkreskuloj kun Ph+ CML en kronika fazo (CML-CP), antaŭe traktita kun ≥ 2 TKI, kaj por la traktado de plenkreskuloj kun Ph+ CML-CP kun la mutacio T315I.
La medikamento estis sub klinika testo por taksado de sia efikeco kaj sekureco en unualiniaj, pli postaj kaj pediatriaj pacientoj kun CML.
La nova aprobo por la lastatempe diagnozitaj individuoj kun CML estas bazita sur efikeco kaj sekurecaj datumoj de la testo. La efikeco de asciminib por lastatempe diagnozita Ph+ CML en CP estis taksita en ASC4FIRST (NCT04971226) testo en kiu 405 pacientoj estis randomigitaj (1:1) por ricevi aŭ asciminib aŭ enketisto-elektitaj tirozinkinazinhibitoroj (IS-TKIs). La ĉefa efikeca rezulta mezuro estis la plej granda molekula respondo (MMR) rapideco ĉe 48 semajnoj. La plej oftaj adversaj reagoj (≥20%) estis muskoloskeleta doloro, erupcio, laceco, supra spira vojo infekto, kapdoloro, abdomena doloro kaj diareo kaj la plej oftaj laboratoriaj anomalioj (≥40%) en pacientoj kun lastatempe diagnozita Ph+ CML en CP. estis malpliigita limfocitkalkulo, malpliigita leŭkocitkalkulo, malpliigita trombocitulkalkulo, malpliigita neŭtrofila kalkulo kaj malpliigita kalcio korektita.
Asciminib estas tirozinkinaza inhibitoro (TKI). Ĝi malhelpas ABL1-kinazaktivecon de la BCR-ABL1 fuzioproteino kiu funkcias kiel ŝoforo de CML-disvastigo en plimulto de individuoj kun CML. Ĝi ligas ĉe la miristoilpoŝo de la BCR-ABL1-proteino kaj ŝlosas ĝin en neaktiva formo.
***
referencoj:
- Gazetara komuniko - FDA donas akcelitan aprobon al asciminib por lastatempe diagnozita kronika mieloida leŭkemio. Afiŝita la 29an de oktobro 2024. Havebla ĉe https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-asciminib-newly-diagnosed-chronic-myeloid-leukemia
- Deeks, ED Asciminib: Unua Aprobo. Drogoj 82, 219-226 (2022). DOI: https://doi.org/10.1007/s40265-021-01662-3
***
