La 11an de oktobro 2024, Hympavzi (marstacimab-hncq), homa unuklona antikorpo celanta "histfaktoran padoinhibitoron" ricevis Usonon. FDAla aprobo de 's kiel nova medikamento por preventado de sangaj epizodoj en individuoj kun hemofilio A aŭ hemofilio B.
Pli frue, la 19an de septembro 2024, al Hympavzi estis koncedita surmerkatiga aprobo fare de Eŭropa Medikamenta Agentejo (EMA) por profilaktiko de sangaj epizodoj en pacientoj kun severa hemofilio A aŭ B.
Hemofilio A estas hereda sanga malsano kaŭzita de manko de sangokoagula faktoro VIII dum hemofilio B estas kaŭzita de nesufiĉo de la koagulfaktoro IX. Ambaŭ kondiĉoj estas konvencie traktitaj anstataŭigante mankantajn sangajn koagulajn faktorojn per injektoj.
Hympavzi malhelpas sangajn epizodojn per malsama procezo. Ĝi celas la nature okazantan antikoagulan proteinon nomitan "hisfaktora pado-inhibitoro" kaj reduktas sian antikoagulan agadon tiel pliigante la kvanton de trombino.
La nova drogo provizas novan kuracan eblon al la pacientoj. Ĉi tio estas unua, ne-faktora kaj unu-semajna traktado por hemofilio B.
La aprobo de FDA de Hympavzi estas bazita sur kontentigaj rezultoj de la fazo 3-multcentra klinika testo kiu taksis ĝian sekurecon kaj efikecon en adoleskaj kaj plenkreskaj partoprenantoj en aĝoj de 12 ĝis <75 jaroj kun severa hemofilio A aŭ modere severa ĝis severa hemofilio B.
***
fontoj:
- Novaĵo de FDA - FDA Aprobas Novan Trakton por Hemofilio A aŭ B. Afiŝita la 11an de oktobro 2024. Havebla ĉe https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-hemophilia-or-b
- EMA. Hympavzi - Marstacimab. Havebla ĉe https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/hympavzi
***
