Koncizumab (komerca nomo, Alhemo), unuklona antikorpo estis aprobita fare de la FDA la 20an de decembro 2024 por preventado de sangaj epizodoj en pacientoj kun hemofilio A kun faktoro VIII-inhibitoroj aŭ hemofilio B kun faktoro IX-inhibitoroj. Ĝi ricevis aprobon de la Eŭropa Agentejo pri Medikamentoj (EMA) antaŭ kelkaj tagoj la 16an de decembro 2024 por la samaj indikoj.
Kelkaj hemofilaj pacientoj sur "koaguliga faktoro medikamentoj" por kuracado ilia sanga malordo kondiĉo evoluigas antikorpojn (kontraŭ la koagula faktoro medikamentoj). La antikorpoj formitaj malhelpas la agadon de "koagulaj faktoraj medikamentoj" farante ilin malpli efikaj. Ĉi tiu kondiĉo estas nuntempe traktita per induktado de imuntoleremo per ĉiutagaj injektoj de koagulaj faktoroj. Aprobo de Concizumab (Alhemo) provizas tiajn pacientojn per alternativa traktado.
Concizumab estas administrita ĉiutage kiel subkutana injekto.
Aprobo de Alhemo baziĝis sur taksado de ĝia sekureco kaj efikeco en multnacia, multcentra, malferma, fazo 3 klinika provo. En la provo, la ĉiujaraj sangaj indicoj (ABR) estis reduktitaj je 86% por la traktadogrupo de Alhemo kompare kun la neprofilaksia grupo.
Sangaj malordoj en hemofilio estas kaŭzitaj de neadekvateco de koagulaj faktoroj. Hemofilio A estas kaŭzita pro manko de koagulfaktoro VIII, dum hemofilio B ŝuldiĝas al malaltaj niveloj de faktoro IX. Manko de funkcia faktoro XI respondecas pri hemofilio C. Tiuj kondiĉoj estas traktitaj per infuzado de komerce preta koagulfaktoro aŭ ne-faktora produkto kiel funkcia anstataŭaĵo de la mankanta faktoro.
Octocog alfa (Advate), kiu estas "genetike realigita uzante DNA-teknologion" versio de koagulfaktoro VIII, estas ofte uzita por la preventa same kiel laŭpostula terapio de hemofilio A. Por hemofilio B, nonacog alfa (BeneFix), kiu estas realigita versio de koagula faktoro IX estas ofte uzita.
Hympavzi (marstacimab-hncq), homa unuklona antikorpo celanta "histfaktoran padoinhibitoron" ĵus estis aprobita kiel nova medikamento por preventado de sangaj epizodoj en individuoj kun hemofilio A aŭ hemofilio B.
***
referencoj:
- FDA aprobas medikamenton por malhelpi aŭ redukti la oftecon de sangaj epizodoj por pacientoj kun hemofilio A kun inhibitoroj aŭ hemofilio B kun inhibitoroj. Afiŝita la 20an de decembro 2024. Havebla ĉe https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or
- EMA. Alhemo - Koncizumab. Disponebla https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo kaj https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm
- NHS. Traktado de Hemofilio. Havebla ĉe https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/
- KONTROL-CENTRO PRI MALSANO. Traktado de Hemofilio. Havebla ĉe https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html
Rilataj artikolo
- Hympavzi (marstacimab): Nova Traktado por Hemofilio. Scienca eŭropano. Afiŝita la 12-an de oktobro 2024. Havebla ĉe https://www.scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/
***
