Ryoncil estis aprobita por la terapio de steroid-rezistema akuta greft-kontraŭ-gastiganto-malsano (SR-aGVHD), vivminaca kondiĉo kiu povas rezultiĝi el sangoĉeltransplantado farita por anstataŭigi la difektajn stamĉelojn de ricevanto en certaj specoj de sangaj kanceroj. , sangaj malordoj aŭ imunsistemaj malordoj. Ĉi tio faras Ryoncil la unua FDA-aprobita MSC (Mesenchymal Stam Cell) terapio. Ryoncil enhavas MSCojn izolitajn de la osta medolo de sanaj plenkreskaj homaj organdonacantoj kiuj povas diferenciĝi en multoblajn aliajn specojn de ĉeloj. Envejnaj infuzaĵoj de mezenkimaj stromaj ĉeloj (MSCoj) disponigas postvivajn avantaĝojn.
La 18an de decembro 2024, FDA aprobita Ryoncil (remestemcel-L-rknd), alogena (donacanto) osta medolo-derivita mezenkima stroma ĉelo (MSC) terapio por la terapio de steroid-rezistema akuta greft-kontraŭ-gastiga malsano (SR-aGVHD) en pediatriaj pacientoj 2 monatojn de aĝo kaj pli aĝa. Ĉi tio faras Ryoncil la unua FDA-aprobita MSC (Mesenchymal Stam Cell) terapio.
Ryoncil enhavas MSCojn izolitajn de la osta medolo de sanaj plenkreskaj homaj organdonacantoj kiuj povas diferenciĝi en multoblajn aliajn specojn de ĉeloj.
Steroid-rezistema akuta greft-kontraŭ-gastiganto-malsano (SR-aGVHD) estas grava kaj vivminaca kondiĉo, kiu povas havi signifajn, ampleksajn sanajn konsekvencojn, inkluzive de damaĝo al multoblaj organoj, reduktita vivokvalito kaj risko de morto en tuŝitaj. pacientoj. Tio povas okazi kiel komplikaĵo de alogena hematopoieta (sango) stamĉeltransplantado (allo-HSCT).
En alo-HSCT, paciento ricevas hematopoezajn stamĉelojn de sana organdonacanto por anstataŭigi siajn proprajn stamĉelojn kaj formi novajn sangajn ĉelojn, proceduro ofte farita kiel parto de terapio por certaj specoj de sangaj kanceroj, sangomalsanoj aŭ imunsistemaj malsanoj.
Aprobo de Ryoncil sekvas taksadon de ĝia sekureco kaj efikeco en multcentra, unubraka studo implikanta 54 pediatriajn partoprenantojn kun SR-aGVHD kiuj spertis alo-HSCT. La partoprenantoj ricevis entute ok intravejnajn infuzaĵojn de Ryoncil dufoje semajne dum kvar sinsekvaj semajnoj. La takso de efikeco baziĝis ĉefe sur la indico kaj daŭro de respondo al terapio 28 tagojn post komenci Ryoncil.
En alia testo por SR-aGVHD post alo-HSCT, estis trovite ke kombinaĵo de MSCoj kaj basiliximab (unuklona antikorpo uzita por malhelpi transplantaĵmalakcepton) kondukas al multe pli bona kompleta respondo (CR) indico ol basiliximab sole.
Estis observite en klinikaj provoj ke IV-infuzoj de mezenkimaj stromaj ĉeloj (MSCoj) disponigas postvivajn avantaĝojn.
***
referencoj:
- Novaĵo de FDA - FDA Aprobas Unuan Mezenkiman Stromalan Ĉelan Terapion por Trakti la Akuta Graft-kontraŭ-gastigan Malsanon de Steroid-rezistema. Afiŝita la 18-an de decembro 2024. Havebla ĉe https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host
- Fu, H., Suno, X., Lin, R. et al. Mezenkimaj stromaj ĉeloj plus basiliximab plibonigas la respondon de akuta greft-kontraŭ-gastiganto-malsano de steroido-rezistema kiel dualinia terapio: multcentra, randomigita, kontrolita provo. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5
- Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE et al. Dujaraj sekurecrezultoj de iPS-ĉel-derivitaj mezenkimaj stromaj ĉeloj en akuta steroid-rezistema greft-kontraŭ-gastiganto-malsano. Nat Med 30, 1556-1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z
***
